دوره انقلاب ویرایش ژن: زیست‌شناسی مولکولی، سامانه‌های CRISPR

آنچه یاد خواهید گرفت: درک ساختار و عملکرد DNA، وراثت ژنتیکی، کد ژنتیکی و سنتز پروتئین توضیح مسیرهای درون‌زاد ترمیم DNA و چگونگی بهره‌برداری از آنها در ویرایش ژن توصیف روند تاریخی مهندسی ژنتیک و ابزارهای اولیه ویرایش ژنوم مقایسه فناوری‌های نسل اول ویرایش ژن مانند ZFNs و TALENs با سامانه‌های مبتنی بر CRISPR درک خاستگاه‌های زیستی، اجزا و سازوکارهای سامانه CRISPR-Cas9 توضیح نقش RNA راهنما، توالی‌های PAM و تشکیل شکست دو‌رشته‌ای در ویرایش CRISPR تمایز بین پیامدهای اتصال انتهای غیرهمولوگ و ترمیم هدایت‌شده توسط همولوژی درک فناوری‌های پیشرفته CRISPR از جمله ویرایش باز، ویرایش پرایم، CRISPRi و CRISPRa شناسایی روش‌های انتقال ویروسی و غیر ویروسی مورد استفاده در ژن‌درمانی و پژوهش کاوش در کاربردهای درمانی، کشاورزی و زیست‌فناورانه ویرایش ژن ارزیابی اثرات خارج از هدف، نگرانی‌های ایمنی و محدودیت‌های فناوری‌های ویرایش ژنوم درک اصول اخلاقی، چارچوب‌های نظارتی و پیامدهای اجتماعی ویرایش ژن پیش نیازهای دوره علاقه‌مندی به زیست‌فناوری، ژنتیک، پزشکی یا علوم زیستی نیازی به تجربه قبلی با CRISPR یا فناوری‌های ویرایش ژن نیست. توضیحات دوره این دوره به بررسی جامع و ساختارمند از ویرایش ژن مدرن می‌پردازد و فراگیران را از اصول اساسی زیست‌شناسی مولکولی تا پیشرفته‌ترین فناوری‌های مبتنی بر CRISPR که امروزه استفاده می‌شوند، هدایت می‌کند. دوره با ساختن یک اصول محکم در ساختار DNA، وراثت ژنتیکی، کد ژنتیکی، سنتز پروتئین و سازوکارهای درون‌زاد ترمیم DNA آغاز می‌شود تا فراگیران به‌روشنی درک کنند که اطلاعات ژنتیکی چگونه درون سامانه‌های زنده ذخیره، بیان و حفظ می‌شود. با پیشرفت دوره، فراگیران با روند تاریخی مهندسی ژنتیک و ابزارهای اولیه‌ای که زمینه‌ساز ویرایش ژنوم امروزی شدند، آشنا می‌شوند. تکنیک‌های کلاسیک مانند آنزیم‌های محدودکننده و فناوری DNA نوترکیب به‌تفصیل توضیح داده می‌شوند. سپس بررسی عمیقی از نوکلئازهای برنامه‌پذیر نسل اول، از جمله نوکلئازهای انگشت رویی (ZFNs) و نوکلئازهای افکتور شبه‌فعال‌کننده رونویسی (TALENs)، ارائه می‌شود. این مباحث به فراگیران کمک می‌کند تا سیر تکامل دقت، کارایی و اختصاصیت را در دستکاری ژنوم درک کنند. تمرکز اصلی دوره بر سامانه CRISPR-Cas9 است، جایی که فراگیران درک روشنی از خاستگاه‌های زیستی، اجزای مولکولی و سازوکارهای عملکردی آن به دست می‌آورند. نقش پروتئین‌های Cas، طراحی RNA راهنما، موتیف‌های مجاور پروتواسپِیسر و تشکیل شکست دو‌رشته‌ای به‌طور کامل بررسی می‌شوند. دوره همچنین توضیح می‌دهد که چگونه مسیرهای ترمیم سلولی، مانند اتصال انتهای غیرهمولوگ و ترمیم هدایت‌شده توسط همولوژی، برای دستیابی به تغییرات ژنتیکی هدفمند به کار گرفته می‌شوند. فراتر از ویرایش معمول CRISPR-Cas9، این دوره فناوری‌های پیشرفته و نسل بعدی CRISPR را که امکان دقت و کنترل بیشتری فراهم می‌کنند، بررسی می‌کند. فراگیران ویرایش باز، ویرایش پرایم و سامانه‌های تنظیم ژن مبتنی بر CRISPR مانند مهار CRISPR و فعال‌سازی CRISPR را مطالعه خواهند کرد. راهبردهای مختلف انتقال ژن، از جمله روش‌های ویروسی و غیر ویروسی، بررسی می‌شوند تا بینشی در مورد چگونگی ورود ابزارهای ویرایش ژنوم به سلول‌ها برای اهداف پژوهشی و درمانی ارائه شود. بخش پایانی دوره بر کاربردهای دنیای واقعی و ملاحظات اخلاقی حیاتی تمرکز دارد. فراگیران استفاده از ویرایش ژن در درمان بیماری‌های تک‌ژنی، تمایز بین ویرایش سوماتیک و زایشی و نقش رو‌به‌گسترش مهندسی ژنوم در کشاورزی و زیست‌فناوری را بررسی خواهند کرد. موضوعات مربوط به اثرات خارج از هدف، ارزیابی ایمنی، اصول زیست‌اخلاقی و چارچوب‌های نظارتی برای تشویق استفاده مسئولانه و آگاهانه از فناوری‌های ویرایش ژن مورد بحث قرار می‌گیرند. تا پایان این دوره، فراگیران درکی همه‌جانبه از علم، کاربردها و مسئولیت‌های اخلاقی مرتبط با ویرایش ژنوم مدرن خواهند داشت. این دوره برای چه کسانی مناسب است؟ دانشجویان کارشناسی و تحصیلات تکمیلی در رشته‌های زیست‌شناسی، زیست‌فناوری، ژنتیک یا حوزه‌های مرتبط علوم زیستی دانشجویان پزشکی، داروسازی و پیراپزشکی که به دنبال دانش اساسی در مورد فناوری‌های ویرایش ژن هستند. پژوهشگران و متخصصان آزمایشگاهی که خواستار درک مفهومی روشنی از CRISPR و ویرایش ژنوم هستند. متخصصان زیست‌فناوری و داروسازی علاقه‌مند به کاربردهای مدرن مهندسی ژنتیک مدرسان و علاقه‌مندان به علم که می‌خواهند درک کنند ویرایش ژن چگونه کار می‌کند و تأثیر آن در دنیای واقعی چیست. مبتدیانی با پیش‌زمینه پایه در زیست‌شناسی که می‌خواهند وارد حوزه ژنتیک مولکولی و ویرایش ژنوم شوند.